“ATR-X综合征”为遗传性，每5万~7万名男婴中有1人天生罹患该综合征。日本每年的发病人数估计在10人左右，目前尚未发现治疗药物。
此前的研究已发现存在于患者细胞内的“ATRX蛋白”没有充分发挥作用，但并不清楚其为何会引发智力障碍。
该研究团队在患有该综合征的小鼠试验中发现，其脑中某种特定的基因过多出现，导致神经功能低下。
此外还发现，若“ATRX蛋白”能够发挥作用，将会与名为“鸟嘌呤四联体”的DNA结构相结合，使该基因的出现受到抑制。
该团队着眼于用氨基酸的一种“5-氨基乙酰丙酸”制成的化合物具有与ATRX蛋白相似特性这一点。将其用于小鼠后，可以调节基因数量，使其学习能力恢复正常。
福永表示“希望在临床试验中确认使用的安全性，作为治疗药物加以确立。相信也能运用于自闭症导致的智力障碍等其他疾病的治疗。”（记者 王欢）
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